日前，致力于開發治療糖尿病的干細胞療法公司ViaCyte宣布完成由貝恩資本（Bain Capital Life Sciences）參與投資的2700萬美元融資，以進一步推進該公司多款候選藥物的開發，努力為糖尿病患者提供潛在的新療法。據公開信息顯示，該公司目前已完成逾2億美元融資。
ViaCyte公司有兩個專有技術平臺，分別是干細胞擴增和分化平臺，和用于細胞遞送的可植入設備Encaptra。該公司通過將多能干細胞分化為胰島前體（PEC-01細胞）來開發PEC系列藥物。目前，其3款PEC系列候選藥物中已有2款進入臨床開發階段。
該公司開發的PEC-Direct（VC-02）療法旨在允許血管進入設備，并直接與植入的PEC-01細胞相互作用，其目的是為了實現穩固的植入。但由于植入的細胞沒有被免疫系統隱藏，因此患者將需要使用免疫抑制劑來保護細胞，因此僅適用于高危1型糖尿病患者。臨床數據表明，其植入的細胞能夠在1型糖尿病患者中產生循環的C肽（胰島素的生物標志物）。目前，該公司還在開發其治療1型糖尿病患者的低血糖，血糖不穩定，和/或反復出現嚴重的降血糖事件。
PEC-Encap（VC-01）是一種將胰島前體放置在Encaptra遞送系統中，并通過皮下植入方式給藥的產品。Encaptra系統通常可以防止免疫排斥和免疫敏化，有效保護移植細胞免受患者適應性免疫系統的影響。一旦植入，PEC-01細胞將被轉化為內分泌細胞，并以一種可調節的方式分泌胰島素和其他激素來控制血糖水平，就像健康人胰腺中的內分泌細胞一樣。
在與CRISPR Therapeutics公司的合作中，ViaCyte基于其專有的多能干細胞系CyT49做了一些特別設計，使其可以消除對患者免疫系統的破壞，進而免去了對免疫抑制劑的需求。他們利用基因編輯技術，敲除CyT49多能干細胞系中的一種與T細胞攻擊有關的微球蛋白基因，進而達到保護胰島細胞免受排斥的目的。這些干細胞系正被用于PEC-QT（VCTX210）的開發，它有潛力成為治療具有胰島素需求的1型和2型糖尿病患者的潛在療法。
“我們感謝這些優秀的投資者，以及我們的臨床試驗參與者的持續支持。我們將繼續為需要胰島素治療的糖尿病患者提供潛在新療法，”ViaCyte首席執行官，兼總裁Paul Laikind博士說：“展望未來，我們將繼續優化PEC-Direct和PEC-Encap的療效，并與合作伙伴CRISPR Therapeutics一起努力開發PEC-QT治療有需要的患者。”
（文源：創鑒匯）
